Un ensayo clínico ha demostrado que un fármaco de nueva generación es eficaz en el tratamiento del colangiocarcinoma intrahepático, un cáncer que afecta conductos internos del hígado y que tiene pocas opciones terapéuticas en fase avanzada.

Los resultados de este ensayo, en el que han participado investigadores del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO), se han publicado en la revista New England Journal of Medicine.

El colangiocarcinoma intrahepático es un tipo de cáncer que se forma en los tubos delgados (conductos biliares) que transportan la bilis del líquido digestivo y que conectan el hígado con la vesícula biliar y con el intestino delgado.

Una vez aplicada la quimioterapia cuando aparece la enfermedad, actualmente no existen otras opciones estandarizadas cuando ese primer tratamiento no funciona y el cáncer evoluciona a fase avanzada.

Entre el 10 y el 20 % de los pacientes con esta enfermedad presentan una alteración del gen FGFR2, a la que va dirigido este nuevo fármaco, el futibatinib.

Los resultados del ensayo clínico fase II FOENIX-CCA2 demuestran que el medicamento aporta un beneficio clínico en pacientes con colangiocarcinoma intrahepático con una fusión en el gen FGFR2 que ya habían recibido tratamiento de quimioterapia

Sobre una muestra de 103 pacientes con colangiocarcinoma intrahepático inoperable o metastático y alteraciones en el gen FGRF2, 43 de ellos (el 42 %) respondieron de forma favorable y la media de duración de la respuesta fue de 9,7 meses.

La media de supervivencia libre de progresión (el tiempo que pasa entre el inicio del tratamiento y que el tumor vuelve a crecer) fue de 9 meses y la supervivencia general, de 21,7 meses.

La calidad de vida de los pacientes se mantuvo estable durante una media de 9 meses tras empezar el tratamiento.

“Estos resultados indican que estamos ante un nuevo tratamiento de medicina de precisión para pacientes con colangiocarcinoma intrahepático con este perfil genético determinado”, en una enfermedad que se caracteriza por estar "huérfana" de tratamientos, ha destacado el director del VHIO y coautor del estudio, Josep Tabernero.

Ha indicado que existen otras investigaciones que están probando diferentes tratamientos para pacientes de colangiocarcinoma intrahepático con otros perfiles genéticos, con el objetivo de que la ciencia pueda ofrecer a diferentes subtipos de pacientes el tratamiento que le va a aportar más beneficio clínico.