Anuncian el nacimiento de gemelas editadas genéticamente entre el escepticismo científico

No ha sido por la vía habitual en que se comunican los grandes avances científicos. El genetista He Jiankui ha concedido una entrevista a AP Televisión para decir que acaban de nacer unas gemelas libres de VIH gracias a una edición genética mediante la técnica del CRISPR/cas9. No hay publicación en paper revisado de por medio. De ser cierto, sería un salto de la ciencia y abre una brecha ética, ya que las mutaciones se van transfiriendo de generación en generación. Y aún no está del todo claro cómo pueden estas ediciones afectar a otros genes. Experimentación humana que ha sido criticada por otros científicos de todo el mundo. Pero hay demasiados cabos sueltos y ni siquiera se sabe dónde han nacido las niñas o dónde se ha realizado la edición, pese a que AP citó inicialmenete un hospital que ha desmentido ese extremo.

El CRISPR/Cas9 es una técnica para cortar genes de un lugar o individuo y pegarlos en otro. Eso permite introducir cambios muy finos en nuevos seres. Desde modificaciones en su aspecto (como hacer tomates más sabrosos) a librarlos de enfermedades (como, en este caso, ser inmunes al VIH). Hasta ahora se había conseguido, con esta técnica, bloquear los reservorios del virus. El pasado mayo, un equipo de investigadores de la Universidad de Kobe en Japón, realizó un estudio en el que lograron bloquear la replicación viral al destruir los genes que lo regulan, mediante CRISPR/Cas9. Un importantísimo avance, porque los experimentos han demostrado que el sida es bastante esquivo a estas ediciones y, de hecho, es capaz de provocar mutaciones no deseadas. Anteriormente, se creía haber conseguido eliminar una enfermedad congénita del corazón, pero siempre en embriones no implantados. Es decir, nadie había nacido editado genéticamente.

El investigador, He Jiankui, de Shenzhen, dijo que modificó los embriones de siete parejas durante los tratamientos de fertilidad, y hasta el momento se logró un embarazo. Informó que su objetivo no era curar o prevenir una enfermedad hereditaria, sino tratar de otorgar un rasgo que pocas personas tienen naturalmente: la capacidad de resistir ante el virus que provoca el sida. Fueron fecundadas artificialmente y el equipo inyectó reactivos CRISPR en el embrión. Eso inactiva el gen CCR5, que es la puerta para que el VIH entre en el sistema inmunológico de los seres humanos. Las niñas, dice, están sanas y genéticamente estables. Los resultados de su investigación apenas se resumen en un par de hojas de cálculo.

"No podemos saber que eso sea así", recuerda a El Independiente uno de los mayores expertos en este terreno, el biólogo molecular Lluís Montoliu (@lluismontoliu). "Mis amigos allí están sorprendidos y desasosegados. No somos ingenuos, sabíamos que esto iba a ocurrir y que iba a ocurrir seguramente en China –con una regulación mucho más laxa–. Si es verdad, me parece muy imprudente". La cuestión es que no podemos saber a ciencia cierta que esto haya ocurrido. El investigador chino posee empresas de genética.. Según MIT Technology Review, los organizadores de la cumbre aparentemente no fueron informado de los planes de He sobre el estudio, aunque la AP dice que les dio la noticia hoy.

Los padres involucrados se negaron a ser identificados y He no quiso decir dónde viven o dónde se hizo el trabajo. No hay una confirmación independiente de la afirmación de He. El anuncio lo reveló el lunes en Hong Kong, a uno de los organizadores de una conferencia internacional sobre edición de genes que comenzará el martes, y antes en entrevista exclusiva con la agencia AP. "La privacidad no es excusa. Siempre se preserva en cualquier ensayo", recuerda Montoliu. "No es casual que la noticia haya aparecido justo antes del II Summit de Edición del Genoma Humano de Hong Kong", al que el español estaba invitado.

La sociedad decidirá qué hacer a continuación

“Siento una gran responsabilidad de que no se trata solo de hacer algo el primero, sino también de ser un ejemplo”, dijo He a AP. “La sociedad decidirá qué hacer a continuación” en términos de permitir o prohibir tal ciencia. Algunos científicos se sorprendieron al escuchar la reclamación y lo condenaron enérgicamente. La conferencia que se inicia mañana puede ser un buen termómetro del calado de este anuncio y su credibilidad.

Una técnica ilegal

Varias fuentes científicas consultadas por El Independiente recuerdan que en Europa sería totalmente ilegal realizar este tipo de experimentos. Es “inconcebible ... un experimento con seres humanos que no es moral ni éticamente defendible”, señala Kiran Musunuru, un experto en edición genética de la Universidad de Pennsylvania y editor de una revista de genética.

Montoliu, que trabaja con ratones-avatar en su laboratorio, ha recordado en numerosas ocasiones que estas técnicas, que pueden ser revolucionarias, "tardarán en tener una aplicación terapéutica". La incertidumbre se gestiona en entornos controlados, "no en un paciente". Habla de eugenesia.

No se está curando un individuo. Se está mejorando una estirpe. Pero sin medirse otros efectos indeseados.

En este caso, se va más allá: "Se está alterando el genoma de su descendencia. Está creando una estirpe resistente al sida. Podríamos discutir si esto es beneficioso o no, pero sólo después de asumir un grado de seguridad que permita su implantación". Eso no ocurre ahora.

Recientemente, ponía como ejemplo el ARN de interferencia, un mecanismo descubierto en 1998. Sólo 20 años después se ha aprobado la primera terapia basada en esta técnica en los EEUU. Fue en 2012 cuando las investigadoras Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna propusieron que los sistemas descubiertos por otro español, Francis Mojica, podían utilizarse para modificar las secuencias de ADN. De hecho, uno de los focos de investigación está centrado en determinar hasta qué punto una edición en un punto concreto puede afectar a otros genes de la célula.