“Se le agarrotan y endurecen los músculos, así que muchas veces se cae. Y últimamente le ha afectado incluso al habla, que antes no le pasaba. Los médicos nos dijeron que iría cada vez peor, aunque no iba a llegar al punto de necesitar una silla de ruedas. Pero no podía correr ni subir las escaleras siquiera. En el colegio los niños le daban de lado, y si había que jugar al fútbol se ponía siempre portero para no tener que moverse mucho”, relata Manuel Pérez. La historia que cuenta es la de su hijo Manuel, de 12 años, al que en 2020 le detectaron miotonía congénita no distrófica. Una enfermedad rara, que es aún más extraña en niños.

Tal y cómo explica su padre, esta enfermedad no es curable, aunque sí tratable, y se sabe muy poco sobre ella. Así que no quedaba otra que “experimentar” para ver qué le venía bien al niño. Su pediatra del hospital Virgen de la Macarena de Sevilla les habló de un fármaco canadiense que se utiliza normalmente como antiarrítmico para el corazón y que, quizás, podría ayudarle. Y aceptaron, porque la alternativa era “tener al niño sentado en una silla”. El medicamento funcionó y la vida de Manuel dio un vuelco: “Empezó a correr, a jugar y a hacer deporte. En definitiva, era un niño normal que no se perdía nada y se quería comer el mundo”, relata su padre.

Este medicamento, llamado Mexiletina, se importaba desde Canadá, y el tratamiento para tres meses le costaba a la familia 17 euros. Pero el pasado 11 de noviembre la neuropediatra les entregó una carta de Sanidad donde se explicaba que el fármaco iba a empezar a comercializarse en nuestro país bajo el nombre de Namuscla, así que iban a dejar de importar el que se traía desde Norteamérica. El problema es que el fabricado en nuestro país es mucho más caro, tanto como que cada semana de tratamiento les costaría ahora 1.640 euros.

“El precio del medicamento en Canadá es de 1,2 dólares la pastilla. Pero desde el año 2009 la ley dice que si se registra un medicamento en España no se puede traer de fuera”, detalla Juan José Rodríguez Sendín, presidente de la Asociación de Acceso Justo al Medicamento (AAJM). Y añade: “Los estudios han demostrado que el fármaco es eficaz para tratar la patología de Manuel en adultos, pero la Agencia Española del Medicamento rechaza financiarlo porque hay alternativas de efectos similares que son más baratas. Y en niños no está testeado”.

Sendín afirma que desde su asociación van a seguir estudiando el caso para concretar detalles que aún se les escapan, pero explica que no es la primera vez que sucede una situación así. “Esos precios no se pueden pagar. Si realmente es eficaz para el crío los pediatras tendrían que buscar alternativas para poder hacer un uso compasivo de este medicamento aunque esté fuera de indicación. Mientras tanto hay un niño sufriendo”, asegura el doctor.

"Tenemos prisa"

Al pequeño Manuel se le acabaron las pastillas canadienses hace poco más de tres semanas. Ahora ha empezado un tratamiento distinto, que de momento no ha funcionado, así que ya estudian probar otro nuevo. “Ha sido un jarro de agua fría, no lo entendemos. Ahora nos toca investigar nuevos tratamientos que se ha demostrado que no le van bien. ¿Por qué tenemos que probar un tercero si el primero funcionaba?”, se lamenta su padre.

Según explican, desde Sanidad les aseguraron que la situación se resolvería en unas semanas. Pero la familia de Manuel "tiene prisa". “No tenemos tiempo. Desde que dejó de tomarlo va para atrás a pasos agigantados. Ya no quiere ir al gimnasio ni hacer deporte. No queremos subvenciones, solo volver a lo que antes teníamos. Hay vidas que dependen de esto, y no puede ser que después del trabajo del equipo médico y de la familia la burocracia se lo esté cargando todo", afirma el padre.

El caso de Manuel es el más mediático porque su familia ha abierto una petición en Change.org para conseguir financiación. De momento ya han firmado más de 80.000 firmas de las 150.000 que se pusieron como objetivo. Pero a través de redes sociales algunos usuarios con el mismo problema han querido denunciarlo también. "Vamos a seguir dando bombo. Con todo esto mi hijo se ha dado cuenta de que no está solo", concluye el padre de Manuel.